제1형 당뇨병 치료법 개발 : 인간 줄기세포를 인슐린을 생성하는 세포로 변화시켜 .

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줄기세포를 활용한 획기적인 결과, 제1형 당뇨병 치료법 개발​​과학자들은 인간 줄기 세포를 인슐린을 생성하는 세포로 변화시켰습니다.

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​UC San Francisco 연구원들은 처음으로 인간 줄기세포를 성숙한 인슐린을 생성하는 세포로 변형시켰는데, 이것은 제1형 당뇨병의 치료법 개발의 중요한 돌파구를 만들어낸 것으로 당뇨병 완치라는 인류의 숙제를 풀어내는데 한 걸음 더 다가간 것입니다.

​제1형 당뇨병을 앓고 있는 환자에게서 없어진 이 세포들을 대체하는 것은 오랫동안 재생 의학계의 꿈이었지만, 지금까지 과학자들은 환자들을 위한건강한 세포를 생산하는 방법을 알아내지는 못했습니다.

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​”우리는 이제 우리 몸에있는 췌장 베타 세포처럼 인슐린을 생산하는 세포를 만들어낼 수 있습니다.

이것은 당뇨병 환자에게 이식 할 수있는 세포를 만드는 우리의 목표를 향한 중요한 단계입니다.

”라고 UCSF 당뇨병 연구의 Hurlbut-Johnson 저명한 교수이자 UCSF 당뇨 센터의 이사 인 Matthias Hebrok 박사는 말했습니다.

​Hebrok은 Nature Cell Biology에서 2019 년 2 월 1일에 발표 된 이 새로운 연구의 수석 저자입니다.

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제1형 당뇨병은 일반적으로 어린 시절에 췌장의인슐린 생산 베타 세포를 파괴하는 자가 면역 질환입니다.

인슐린이 혈중 포도당 수치를 조절하는 능력이 없으면 혈당 수치가 급상승하면서 심각한 장기 손상과 결국 사망을 초래할 수 있습니다.

이런 환자는 정기적인 인슐린 주사를 통해 관리 할 수 ​​있지만, 제 1 형 당뇨병 환자는 여전히 신부전, 심장 질환 및 뇌졸중과 같은 심각한 건강상의 문제를 경험하게됩니다​​생명을 위협하는 질병의 합병증에 직면한 환자는 사망한 기증자의 췌장 이식을 받을 수 있지만 기증자도 많지않고 오랜기간을 기다려아합니다.

​미국에서는 이식을 기다리는 제 1형 당뇨병 환자 약 150 만명 중 한 해에 1000 명만이 췌장 이식을 받습니다.

​그리고 췌도 이식수술은 위험부담이 많습니다수혜자들은 생명을 위해 면역억제제를 평생동안 복용해야 하고, 많은 이식 수술은 어떤 이유로든 실패해왔습니다.

​건강한 베타 세포를 포함하는 세포 군집인 췌도 이식은 현재 임상실험 중에 있지만, 여전히 사망한 기증자의 췌장에만 의존하고있습니다.

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​그래서 헤브 렉 (Hebrok)과 다른 당뇨병 연구자들은 사망자로부터 췌도 이식을 기다릴 필요없이 환자에게 이식 할 수있는 건강한 베타 세포를 실험실에서 키우기 위해 줄기 세포를 활용하는 당뇨병 치료법을 오래 전부터 연구해왔습니다.

​그러나 수년 동안의 노력에도 불구하고 과학자들은 완전히 성숙한 베타 세포에 줄기 세포를 프로그램하는 방법을 알아 내지 못했습니다.

​연구과정에서 발견된 문제점은 다른 사람이 생산 한 세포는 혈당에 적절하게 반응하지 못했고, 적절하게 인슐린을 분비 할 수없는 미성숙 단계에 갇혀 있는 병목 현상이 발생했습니다.

​새로운 연구의 핵심 키는 “생물학의 핵심 원리는 형태가 기능을 따른다는 것입니다.

PhD 연구자들은 부분적으로 분화된 췌장 줄기 세포를 인위적으로 분리하고 췌장 줄기 세포로 조작하여 실험실에서 그 과정을 복제하자 세포의 발달이 갑자기 진전되었습니다.

​베타 세포는 성숙한 인슐린 생산 세포와 같이 혈당에 반응하기 시작했을뿐만 아니라 잘 알려지지 않은 알파 및 델타 세포를 포함하여 전체 췌도가 실험실에서 한 번도 볼 수 없었던 방식으로 발전하는 것처럼 보였습니다.

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그 후 연구원들은 실험실에서 만들어진 이 췌도를 건강한 쥐에 이식했고, 며칠 안에 그것들이 효과가 있다는 것을 발견했는데, 이것은 이 동물들의 췌도와 흡사한 혈당 반응으로 인슐린을 생산합니다.

​​Hebrok 팀은 UCSF의 생물 공학자, 유전 학자 및다른 동료와 협력하여 이미 CRSPR 유전자 편집을 사용하여 면역 억제 약물을 필요로하지 않고 환자에게 이식 할 수있는 재생 치료법을 꿈에서 현실로 옮기고 있습니다.

또한췌장 인슐린 생산을 재개하기 위해 남은 베타 세포를 보호하고 확장시켜 제1형 당뇨병 환자의 적절한 췌도 기능을 회복시킬 수있는 약물을 선별하여 검사했습니다.

​인슐린 주사와 같은 현재의 당뇨병 치료법은 질병의 증상만 치료하지만 이번 연구 결과는 마침내 완전한 당뇨의왼치를 향한 흥미 새로운 길을 제시합니다.

​Hebrok는 “우리는 마침내 이전에 우리에게 가로막혀있었던 많은 다른 분야로 나아갈 수 있다.

”며. “가능성이 끝이 없어 보인다.

”고 덧붙였습니다 ​자료출처: UCSF. 네이처​

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