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줄기세포를 활용한 획기적인 결과, 제1형 당뇨병 치료법 개발과학자들은 인간 줄기 세포를 인슐린을 생성하는 세포로 변화시켰습니다.
UC San Francisco 연구원들은 처음으로 인간 줄기세포를 성숙한 인슐린을 생성하는 세포로 변형시켰는데, 이것은 제1형 당뇨병의 치료법 개발의 중요한 돌파구를 만들어낸 것으로 당뇨병 완치라는 인류의 숙제를 풀어내는데 한 걸음 더 다가간 것입니다.
제1형 당뇨병을 앓고 있는 환자에게서 없어진 이 세포들을 대체하는 것은 오랫동안 재생 의학계의 꿈이었지만, 지금까지 과학자들은 환자들을 위한건강한 세포를 생산하는 방법을 알아내지는 못했습니다.
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”우리는 이제 우리 몸에있는 췌장 베타 세포처럼 인슐린을 생산하는 세포를 만들어낼 수 있습니다.
이것은 당뇨병 환자에게 이식 할 수있는 세포를 만드는 우리의 목표를 향한 중요한 단계입니다.
”라고 UCSF 당뇨병 연구의 Hurlbut-Johnson 저명한 교수이자 UCSF 당뇨 센터의 이사 인 Matthias Hebrok 박사는 말했습니다.
Hebrok은 Nature Cell Biology에서 2019 년 2 월 1일에 발표 된 이 새로운 연구의 수석 저자입니다.
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제1형 당뇨병은 일반적으로 어린 시절에 췌장의인슐린 생산 베타 세포를 파괴하는 자가 면역 질환입니다.
인슐린이 혈중 포도당 수치를 조절하는 능력이 없으면 혈당 수치가 급상승하면서 심각한 장기 손상과 결국 사망을 초래할 수 있습니다.
이런 환자는 정기적인 인슐린 주사를 통해 관리 할 수 있지만, 제 1 형 당뇨병 환자는 여전히 신부전, 심장 질환 및 뇌졸중과 같은 심각한 건강상의 문제를 경험하게됩니다생명을 위협하는 질병의 합병증에 직면한 환자는 사망한 기증자의 췌장 이식을 받을 수 있지만 기증자도 많지않고 오랜기간을 기다려아합니다.
미국에서는 이식을 기다리는 제 1형 당뇨병 환자 약 150 만명 중 한 해에 1000 명만이 췌장 이식을 받습니다.
그리고 췌도 이식수술은 위험부담이 많습니다수혜자들은 생명을 위해 면역억제제를 평생동안 복용해야 하고, 많은 이식 수술은 어떤 이유로든 실패해왔습니다.
건강한 베타 세포를 포함하는 세포 군집인 췌도 이식은 현재 임상실험 중에 있지만, 여전히 사망한 기증자의 췌장에만 의존하고있습니다.
그래서 헤브 렉 (Hebrok)과 다른 당뇨병 연구자들은 사망자로부터 췌도 이식을 기다릴 필요없이 환자에게 이식 할 수있는 건강한 베타 세포를 실험실에서 키우기 위해 줄기 세포를 활용하는 당뇨병 치료법을 오래 전부터 연구해왔습니다.
그러나 수년 동안의 노력에도 불구하고 과학자들은 완전히 성숙한 베타 세포에 줄기 세포를 프로그램하는 방법을 알아 내지 못했습니다.
연구과정에서 발견된 문제점은 다른 사람이 생산 한 세포는 혈당에 적절하게 반응하지 못했고, 적절하게 인슐린을 분비 할 수없는 미성숙 단계에 갇혀 있는 병목 현상이 발생했습니다.
새로운 연구의 핵심 키는 “생물학의 핵심 원리는 형태가 기능을 따른다는 것입니다.
PhD 연구자들은 부분적으로 분화된 췌장 줄기 세포를 인위적으로 분리하고 췌장 줄기 세포로 조작하여 실험실에서 그 과정을 복제하자 세포의 발달이 갑자기 진전되었습니다.
베타 세포는 성숙한 인슐린 생산 세포와 같이 혈당에 반응하기 시작했을뿐만 아니라 잘 알려지지 않은 알파 및 델타 세포를 포함하여 전체 췌도가 실험실에서 한 번도 볼 수 없었던 방식으로 발전하는 것처럼 보였습니다.
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그 후 연구원들은 실험실에서 만들어진 이 췌도를 건강한 쥐에 이식했고, 며칠 안에 그것들이 효과가 있다는 것을 발견했는데, 이것은 이 동물들의 췌도와 흡사한 혈당 반응으로 인슐린을 생산합니다.
Hebrok 팀은 UCSF의 생물 공학자, 유전 학자 및다른 동료와 협력하여 이미 CRSPR 유전자 편집을 사용하여 면역 억제 약물을 필요로하지 않고 환자에게 이식 할 수있는 재생 치료법을 꿈에서 현실로 옮기고 있습니다.
또한췌장 인슐린 생산을 재개하기 위해 남은 베타 세포를 보호하고 확장시켜 제1형 당뇨병 환자의 적절한 췌도 기능을 회복시킬 수있는 약물을 선별하여 검사했습니다.
인슐린 주사와 같은 현재의 당뇨병 치료법은 질병의 증상만 치료하지만 이번 연구 결과는 마침내 완전한 당뇨의왼치를 향한 흥미 새로운 길을 제시합니다.
Hebrok는 “우리는 마침내 이전에 우리에게 가로막혀있었던 많은 다른 분야로 나아갈 수 있다.
”며. “가능성이 끝이 없어 보인다.
”고 덧붙였습니다 자료출처: UCSF. 네이처